Swansea'de 5 yaşındaki çocuğun demans tedavisi 3 milyon sterlin

Güney Galler'in Swansea kentinde yaşayan 5 yaşındaki Tate McDaid'e, nadir görülen bir demans türü olan Sanfilippo Sendromu teşhisi kondu. Annesi Tammy McDaid, oğlunun hayatını kurtaracak tedavi için yaklaşık 3 milyon sterlin ödemek zorunda.

Tate'e hastalık 4 yaşındayken teşhis edildi. Birleşik Krallık'ta bu sendromu taşıyan yaklaşık 100'den fazla çocuk bulunuyor. Eylül ayında, hastalığı çocuklarda tedavi eden ilk gen terapisi ABD'de onaylandı.

Annesi Tammy, onay için "aylarca dua ettiğini" ancak tedavinin çocuk başına 2,95 milyon sterlin olarak belirlendiğini öğrendiğini söyledi. ABD dışında yaşayan ailelerin bu maliyeti nasıl karşılayacağı ise belirsizliğini koruyor.

Tammy, "Tedavi ilk onaylandığında heyecanlandım ama ertesi gün gerçek acı bir şekilde yüzüme çarptı" dedi. Annesi bu sırada tedavinin ABD'deki bir kerelik fiyatının 3,95 milyon dolar olarak belirlendiğini okudu.

Tammy, tedaviyi geliştiren Ultragenyx şirketine başvurarak ABD'de sağlık sigortası olmayan ailelerin masrafları nasıl karşılayacağını sordu. "Amerikan vatandaşları için ne kadar ücret aldıklarını anlıyoruz ama onların sağlık sigortası var" diye ekledi.

FAYUVI adlı ilaç ve erişim belirsizliği

Ultragenyx, ABD'de onaylanan FAYUVI adlı ilacın ABD dışındaki aileler için nasıl işleyeceğine ilişkin soruya şu yanıtı verdi: "Uluslararası bir hasta için toplam bakım maliyetine dair tek bir tahmin sunamayız; çünkü bu maliyetler hastanın bireysel tıbbi ihtiyaçlarına ve tedaviyi yürüten kuruma bağlıdır."

Sanfilippo Sendromu ile yaşayan çocuklara yardım eden bir hayır kuruluşu olan Society for Mucopolysaccharide Diseases, Birleşik Krallık'ta yaklaşık 140 çocuğun bu hastalığı taşıdığını bildirdi.

Mucopolysaccharidosis type III (MPS III) olarak da adlandırılan Sanfilippo Sendromu Tip A'nın şu anda kesin bir tedavisi yok. Ancak yeni ilacın hastalığın başlangıcını geciktirebileceği ve Tate'in daha uzun süre hareketli kalmasını sağlayabileceği belirtiliyor.

Sinir sistemini etkileyen yapısı nedeniyle "çocukluk çağı Alzheimer'ı" ya da "çocukluk çağı demansı" olarak tanımlanan hastalık, yürüme ve yemek yeme gibi yeteneklerin zamanla kaybına yol açıyor. Hastalık 5 yaşından sonra daha hızlı ilerleyebiliyor. Bu nedenle Tammy, oğluna henüz Birleşik Krallık'ta bulunmayan tedaviyi sağlamak için yeterli parayı toplamak adına "gerçekten bir zaman yarışı" içinde olduklarını söyledi.

"Yarın bir milyoner çıkıp parayı bize verse hemen ABD'ye gideriz" diyen anne, bu ay 6 yaşına girecek Tate için zamanın lehlerine işlemediğini düşünüyor. "Tate şimdiden bilişsel gerileme belirtileri gösteriyor" diye ekledi.

Anne, oğlunu sorunlarının "farkında olmayan en mutlu küçük adam" olarak tanımladı. "Konuşamıyor, hiç konuşmadı. Ama hareket edebilmesi onun için her şey ve ben bunun için savaşıyorum" dedi.

Bağış kampanyası tedavinin yaklaşık yüzde 5'ini karşılıyor

Tammy, yeni ilaç ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanmadan önce bağış toplamaya başladı ve şu anda 160 bin sterlinin üzerinde para topladı. Ancak bu tutar, tedavinin tahmini toplam maliyetinin yalnızca yaklaşık yüzde 5'ine denk geliyor.

"Maalesef yüz binler değil milyonlar gereken bir dünyadayız" diyen anne, ilaç şirketinin bir gün daha düşük bir fiyatla gelebileceğini umut ediyor.

Ultragenyx, küresel bir düzenleyici strateji izlediklerini ve FDA onayının bu tedaviyi dünyadaki ailelere ulaştırma hedefinde önemli bir ilk adım olduğunu belirtti. Şirket, ailelere tek seçeneğin bu olduğunu varsaymadan önce çocuklarının sağlık hizmeti sağlayıcılarıyla olası erişim yollarını görüşmelerini önerdi.

Cardiff'teki Noah's Ark Çocuk Hastanesi yetkililerinin, Tate ailesi adına ABD'li yetkililerle bu konuyu görüştüğü belirtildi.